Joanna Skubis-Zegadło、Magdalena Kowalska、Beata Spiewankiewicz、Wacław Smiert Krzysztof Gawrychowski 和 Maciej Małecki
目的:重组腺相关病毒 (rAAV) 2 型是基因治疗中常用的载体。然而,抗 AAV2 中和抗体或其他中和因子的存在会显著限制有效转导。腹膜内基因治疗可以将靶基因直接局部递送至卵巢癌细胞。到目前为止,还没有关于腹水中存在抗 AAV 抗体的报道,这可能会限制 rAAV 作为腹膜内基因治疗候选载体的有效性。因此,对腹水中预先存在的中和抗体的表征将为成功的腹膜内基因治疗提供见解。
方法:研究对象为 23 例卵巢癌 3 期和 4 期女性患者腹水样本。收集样本后,用 ELISA 试验检测抗 AAV 抗体,用中和试验检测中和抗体。
结果:我们的结果表明,在所分析的腹水中,70% 存在抗 rAAV 抗体,而 78% 存在中和因子/抗体。这种相关性证明腹水中存在与抗体不同的其他未知因子,这些因子能够在没有抗 AAV 抗体的情况下抑制 AAV2 感染。
结论:在腹腔内基因治疗期间应考虑腹水中存在针对 rAAV 的中和抗体或其他中和因子,因为它们可能会限制以 rAAV 为载体进行有效的腹腔内基因治疗。