药物科学与新兴药物杂志

罕见遗传病药物再利用：扩大孤儿病治疗选择

王玉欣

罕见遗传病又称为孤儿病，在诊断和治疗方面面临巨大挑战。这些疾病通常缺乏获批的治疗方法，导致患者治疗选择有限甚至没有。药物再利用，即确定现有药物的新用途的过程，为解决罕见遗传病中未满足的医疗需求提供了一种有希望的方法。本文简要探讨了药物再利用在罕见遗传病背景下的概念，强调了其扩大治疗选择和改善受这些疾病影响的患者生活的潜力。