药剂学与药物输送研究杂志

多功能胆汁酸衍生物作为高效RNA转运体（载体）

Liudmila Vasina、Bhupendra C Reddy、Elina Sievanen、Erkki Kolehmainen 和 Vladimir Kral

多功能胆汁酸衍生物作为高效RNA转运体（载体）

抽象的

RNA 干扰 (RNAi) 是一种新兴技术，它正在彻底改变生化途径分析、药物发现和治疗的许多战略方法。siRNA 可用于抑制特定靶标。尽管这些分子可能具有潜在的强大效用功能，但许多限制使其临床应用变得困难，包括输送问题、脱靶作用引起的副作用、基因沉默所涉及的细胞机制生理功能的紊乱以及先天免疫反应的诱导。本文重点介绍使用设计载体胍类固醇进行有效的 RNA运输。它介绍了一种简单方法合成胍取代胆汁酸（胆酸、脱氧胆酸和石胆酸）的方法，产量适中。使用 PAMPA（平行人工膜通透性）测定法进行的体外研究表明，胍取代化合物是生成细胞输送载体的非常有效的工具。