再生医学杂志

基因疗法

从历史上看，20世纪70年代重组DNA技术的发现为有效开发基因疗法提供了工具。科学家利用这些技术轻松操纵病毒基因组、分离基因、识别与人类疾病有关的突变、表征和调节基因表达，以及设计各种病毒载体和非病毒载体。已经尝试了许多载体、调节元件和转移到动物体内的方法。总而言之，数据显示每个载体和调控元件组提供特定的表达水平和表达持续时间。它们表现出结合并进入特定类型的细胞以及扩散到邻近细胞的固有倾向。载体和调控元件的作用能够在邻近基因上重现。该效应在宿主体内的存活时间也是可预测的。尽管施用途径调节对载体的免疫应答，但每种载体都具有相对固有的能力，无论是低、中还是高，诱导对转导细胞和新基因产物的免疫应答。

针对许多遗传性疾病和一些获得性疾病的合适基因疗法的开发遇到了许多挑战，并揭示了基因相互作用和调控的新见解。进一步的开发通常涉及揭示受影响的组织、细胞和基因的基本科学知识，以及重新设计基因的载体、制剂和调控盒。

虽然目前对贫血、血友病、囊性纤维化、肌营养不良、高斯氏病、溶酶体贮积病、心血管疾病、糖尿病以及骨骼和关节疾病的有效长期治疗还难以实现，但在治疗一些疾病方面已经取得了一些成功。免疫缺陷疾病、癌症和眼部疾病的类型。