法医毒理学与药理学杂志

去铁酮可作为治疗脑铁累积性神经退行性疾病的潜在药物

Germin G Fahim、Roshani Patolia、Daniel Garber 和 Evelyn R Hermes-DeSantis

 去铁酮可作为治疗脑铁累积性神经退行性疾病的潜在药物

伴有脑铁沉积的神经退行性疾病(NBIA) 包括一组遗传上异质性的罕见和进行性疾病，这些疾病具有使人衰弱的后遗症。与这些疾病相关的主要临床发现是基底神经节中的铁沉积。这种铁沉积被认为对疾病症状和进展有重大影响。去铁酮是一种铁螯合剂，它能穿过血脑屏障，去除与帕金森病样症状和发育迟缓相关的过量铁。我们使用 Medline 和 EMBASE 进行了文献检索，以确定去铁酮在 NBIA 中使用时的疗效和安全性研究。去铁酮显示出能够显著降低某些患者的脑铁含量并同时改善症状，但对其他患者则没有。由于去铁酮有可能导致粒细胞缺乏症和中性粒细胞减少症，因此需要进一步研究以确定其在 NBIA 中的真正安全性和有效性。在量化脑铁螯合疗法的效用之前，需要测量脑铁的标准方法和脑铁测量的正常范围。此外，去铁酮治疗的临床益处和最有可能从治疗中受益的患者群体需要通过更大规模的随机研究来确定。