遗传疾病和遗传报告杂志

基因治疗

基因疗法是将核酸聚合物作为治疗疾病的药物输送到患者细胞中的治疗方法。基因疗法可能是从根源上解决遗传问题的一种方法。基因治疗是一种利用基因治疗或预防疾病的实验技术。将来,这项技术可能允许医生通过将基因插入患者的细胞来治疗疾病,而不是使用药物或手术。尽管基因疗法对于包括遗传性疾病、某些类型的癌症和某些病毒感染在内的许多疾病来说是一种有前途的治疗选择,但该技术仍然存在风险,并且仍在研究中以确保其安全有效。目前,基因疗法仅用于治疗无法治愈的疾病。研究人员正在测试几种基因治疗方法,包括:用健康的基因副本替换引起疾病的突变基因,灭活或“敲除”功能不正常的突变基因,并将新基因引入体内以治疗疾病。帮助对抗疾病。